Aree terapeutiche

In Sarepta siamo impegnati nella ricerca relativa ad alcune fra le malattie genetiche rare più debilitanti, prevalenti e complesse. Oggi, il nostro obiettivo principale è costituito dalla distrofia muscolare di Duchenne, dalle distrofie muscolari dei cingoli, dalla mucopolisaccaridosi di tipo IIIA (MPS IIIA), nota anche come sindrome di Sanfilippo A, e dalla malattia di Charcot-Marie-Tooth.

Ulteriori informazioni su alcune delle malattie genetiche oggetto delle nostre ricerche

Il team di Sarepta per Patient Affairs

Patient Affairs team

Ciascun membro del nostro team per Patient Affairs apporta ogni giorno passione, energia e un profondo impegno nel suo lavoro, sia che si tratti della nostra sede centrale statunitense a Cambridge, Massachusetts sia che si tratti di una delle nostre sedi in Europa. 

Grants and Sponsorships

Servire la comunità delle malattie rare va oltre lo sviluppo di farmaci genetici di precisione. Le donazioni aziendali sono una parte fondamentale della missione di Sarepta.