Bei Sarepta arbeiten wir mit Hochdruck an der Entwicklung bahnbrechender Therapien zur Behandlung genetischer Erkrankungen. Derzeit haben wir mehr als 40 mögliche Therapieansätze in verschiedenen Entwicklungsstadien – viele bereits in klinischen Studien in der Spätphase. In vielen Fällen wird die Entwicklung durch unsere Gentherapie-Engine beschleunigt, die möglicherweise ein effizienteres Modell für das Medikamentendesign bietet.

Clinical Trials

Klinische Sarepta-Studien

Sarepta engagiert sich für die Entwicklung bahnbrechender Behandlungen für Menschen, deren Leben durch seltene Erkrankungen gekürzt und belastet wird. Grundlegend für diese Mission sind sorgfältig konzipierte und durchgeführte klinische Studien.

Pipeline graphic

Unsere Pipeline

Sarepta ist mit über 40 Therapien in verschiedenen  Entwicklungsstadien führend in der Herstellung von Präzisionsgenmedikationen. Die Programme und Forschungsschwerpunkte des Unternehmens umfassen mehrere therapeutische Modalitäten, einschließlich Gentherapie, RNA-Technologien und Gene Editing.