PMO: CONCETTI DI BASE

I PMO sono strutture chimiche sintetiche modulate sulla struttura naturale dell’RNA. Mentre i PMO hanno le stesse basi di acido nucleico che si trovano nell’RNA, essi sono legati ad anelli esagonali di morfolin a o invece di anelli pentagonali di ribosio. Inoltre, gli anelli di morfolin o sono legati gli uni agli altri con legami fosforodiamidato invece che di fosfodiestere come nel caso del RNA.

CARATTERISTICHE DEI PMO

Il nostro componente chimico principale nel PMO ha caratteristiche uniche favorevoli allo sviluppo di farmaci, che includono:

SPECIFICITÀ

I PMO hanno catene principali non caricate e si legano seguendo una specifica sequenza al RNA target.

STABILITÀ

I PMO hanno elevata resistenza alla degradazione ad opera degli enzimi.

VERSATILITÀ

I PMO possono essere combinati in modo modulare per la rapida progettazione e creazione di farmaci specifici per l’RNA umano sano o mutato con la possibilità di essere anche mirati a tessuti specifici.

LA CHIMICA DELLA PROSSIMA GENERAZIONE

 

La piattaforma chimica dei PMO è altamente adattabile e noi abbiamo sviluppato componenti chimiche basate su PMO di prossima generazione per terapie avanzate mirate all’RNA. Queste componenti chimiche modificate basate su PMO vengono progettate in modo specifico per potenziare il targeting dei tessuti, il trasferimento intracellulare, la selettività del target e la potenza del farmaco.

PMOplus
PMOplus®

Aggiunge carichi molecolari positivi specifici per posizione

PPMO
PPMO

Fissa un peptide per un trasferimento efficace

PMO-X
PMO-X®

Incorpora una tecnologia proprietaria per affinare importanti proprietà fisicochimiche