RNA: CONCETTI DI BASE

L’uomo ha circa 22.000 geni, che contengono i modelli per la produzione di proteine volte all’esecuzione delle funzioni essenziali del corpo.

Le proteine sono i factotum molecolari coinvolti in quasi tutte le funzioni del nostro corpo e, se difettose, sono spesso causa di patologie. Più specificatamente, alcune patologie possono essere causate da una sovra-produzione di una o più proteine, mentre altre malattie sono causate da carenze di proteine.

 

 

Le proteine vengono prodotte nelle cellule, in cui i geni del DNA vengono “trascritti” in modelli di RNA, che vengono poi trattati e “tradotti” in proteine dal meccanismo cellulare.

Protein

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Le nostre terapie mirate all’RNA influiscono sul meccanismo cellulare coinvolto nella creazione di proteine. Questi farmaci possono essere progettati per aumentare o ridurre la produzione di una proteina coinvolta in una patologia.

 

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Agendo a livello genetico, le terapie mirate all’RNA sono strumenti potenti in grado potenzialmente di affrontare patologie che altrimenti non potrebbero essere trattate con farmaci biologici tradizionali o farmaci a molecola piccola.

RNA