• Programme
  • Découverte
  • Préclinique
  • Clinique
Eteplirsen (SRP-4051)
Golodirsen (SRP-4053)
Casimersen (SRP-4045)
Exon 52
Autres Exons Cibles*
SRP-5051
SRP-5053
SRP-5045
SRP-5052
SRP-5044
SRP-5050
GALGT2 (Nationwide)
SRP-9001 Micro-Dystrophine (Nationwide)
Micro-Dystrophine (Genethon)
MYO-101 (LGMD2E β-sarcoglycane)
MYO-102 (LGMD2D α-sarcoglycane)
MYO-103 (LGMD2C γ-sarcoglycane)
MYO-201 (LGMD2B Dysferline)
CRISPR/CAS9 (Université Duke)
MYO-301 (LGMD2L Anoctamin 5)
CAPN-3 (LGMD2A Calpain 3) (Nationwide)
La maladie de Pompe
SNC-1
SNC-2
Neurotrophin 3 (CMT TYPE 1A)
LYS-SAF 302 (MPS TYPE IIIA)